ROMA – Di farmaci molto costosi ne esistono a valanghe, ma sta volta si è stabilito un record: è stato messo in commercio, in Svizzera, il farmaco più costoso del mondo. Si chiama AVSX-101 ed è una terapia genica che promette di curare una rarissima atrofia muscolare. Ma il suo costo non lascia indifferenti: quattro milioni di franchi (3.600,00 euro) per una singola infusione, che sarebbe però sufficiente per ottenere dei risultati positivi. Il trattamento è stato presentato lo scorso lunedì dal consorzio farmaceutico Novartis.

E già nel corso del prossimo anno sarà verosimilmente disponibile sul mercato: l’azienda ha infatti richiesto l’approvazione del farmaco nell’Unione europea, negli Stati Uniti e in Giappone. La terapia in questione è concepita per curare i bambini che nascono con un’atrofia muscolare spinale di tipo 1. Si tratta di una delle più gravi malattie ereditarie rare: i bebè che ne soffrono, non sono in grado né di respirare né di deglutire autonomamente, tantomeno di girarsi o di camminare. E quasi tutti perdono la vita prima del secondo anno di vita. Il nuovo trattamento di Novartis combatte la malattia alla radice: attraverso dei virus modificati, nel corpo del bambino viene inserito un gene che ferma la degenerazione dei muscoli.

E funziona, come mostrerebbe un primo test clinico che ha coinvolto quindici bambini: tutti hanno raggiunto e superato i due anni di vita. Alcuni erano persino in grado di camminare. Secondo l’azienda farmaceutica, il costo del farmaco si giustifica con un guadagno di almeno tredici anni di vita. Tuttavia, evidenzia Giovanni D’Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, nei social network il dibattito è già iniziato a causa dell’elevato numero di persone che non potranno ricevere questo trattamento a causa del suo alto valore.